Ve Švédsku v nemocnici Uppsala University Hospital byl proveden odvážný experiment, který by mohl znamenat zásadní zlom v léčbě diabetu typu I. Čtyřicet dva letý muž, který žil s touto formou diabetu téměř čtyři desetiletí, dostal injekcí do předloktí miliony geneticky upravených donorových pankreatických buněk, které byly modifikovány tak, aby se vyhnuly imunitnímu útoku. Na rozdíl od dosavadních transplantací těchto buněk, které vyžadují trvalé potlačování imunitního systému, tentokrát pacient nepotřeboval žádná imunosupresiva – a přesto transplantované buňky přežily a produkovaly inzulin celý čtyřměsíční sledovaný čas.

Gene‑editing technologie CRISPR‑Cas12b sehrála zásadní roli v tomto experimentu. V donorových buňkách byly deaktivovány dva geny, které by normálně signalizovaly jejich cizí původ imunitnímu systému příjemce. Současně byl zvýšen „don’t-eat-me“ signál CD47, čímž buňky učinily „neviditelnými“ pro imunitní obranu. Výsledek? Naprostý průlom – řídký, ale funkční transplantát, který unikl imunitní reakci a začal plnit svou funkci jako přirozený zdroj inzulinu.

Po 12–16 týdnech od zákroku měřili lékaři u pacienta stabilní hladinu C‑peptidu, což je jasné potvrzení, že transplantované buňky skutečně produkovaly inzulin. Úroveň HbA₁c, tedy dlouhodobý parametr krevního cukru, se snížila o přibližně 42 %, což svědčí o skutečném dopadu zákroku na metabolickou kontrolu. Navíc zobrazovací vyšetření odhalila, že buňky v graftu jsou živé, bez známek zánětu či odhojení.

Tento případ však není pouhým snem – je to primárně důkaz konceptu, nikoli plnohodnotná léčba. Pacient stále denně potřebuje injekce inzulinu, protože transplantovaných buněk bylo jen přibližně 7 % z toho množství, které by bylo potřeba k plné náhradě vlastní produkce. Vědci nyní naléhavě sledují schopnost těchto buněk přežít delší dobu a chtějí tento přístup ověřit u dalších pacientů.

Dosavadní léčba typicky spočívala v transplantacích celého pankreatu nebo izolovaných Langerhansových ostrůvků, ale tyto metody vyžadují celoživotní imunosupresi a jsou limitovány nedostatkem vhodných dárců. Nový přístup nabízí jinou cestu – donosit transplantované buňky do předloktí, skrýt je před imunitní obranu a tím minimalizovat vedlejší rizika.

Je také třeba zmínit, že obdobné koncepty, které by umožnily transplantaci bez potřeby potlačení imunity, už dříve vzbudily pozornost. Například již v lednu 2025 oznámila americká firma Sana slibné výsledky experimentu s injekcemi geneticky upravených buněk do předloktí, kdy se u prvního pacienta po 28 dnech objevily detekovatelné hladiny inzulinu bez imunosuprese. A nedávné zprávy také uvádějí, že vývoj 3D tištěných ostrůvků z biologického inkoustu nabízí další naději pro budoucnost diabetologické léčby.

I když se k realizaci takové léčby u širší populace vzdálenější, získaný poznatek je zásadní. Tento experiment prokazuje, že lidské tělo může přijmout a využít genově upravené buňky bez zásahu imunitního systému. Pokud se tento model potvrdí, může to znamenat konec závislosti na inzulinu a imunosupresivech, a koneckonců otevřít prostor pro skutečné vyléčení diabetu typu I.

Budoucnost? Vědci chtějí zvýšit množství transplantovaných buněk, ověřit dlouhodobou stabilitu jejich přežití a důkladně posoudit bezpečnost postupu. Rovněž pracují na škálovatelné výrobě hypoimunních buněk, případně na využití buď od donorů nebo z vlastních pacientových buněk – například pomocí iPS (indukovaných pluripotentních kmenových buněk), které by mohly vytvořit univerzální zásobník léčiv