Degenerativní onemocnění očí už nemusí být ortelem slepoty. Američtí lékaři předložili výsledky pozoruhodného experimentu u sedmi lidí, které ukazují, že pomocí úpravy genů – genového editoru CRISPR – je možné vyléčit vážné onemocnění zraku, Leberovu vrozenou amaurózu.

Lékaři editorem CRISPR vložili do těla geny potřebné pro správný chod oka, které potom dokázaly obejít poškozený gen. To dává naději, že nemoc by se mohla stát chorobou minulosti.

S využitím virového vektoru – tedy neškodného viru, který slouží jako převaděč pro CRISPR a opravený gen – vědci použili terapii (pro jistotu) jen na jedno oko u každého pacienta.

Během čtyř až šesti týdnů od terapie začali dva pacienti cítit výrazné zlepšení zraku. Nakonec terapie pomocí technologie CRISPR zafungovala u pěti ze sedmi účastníků experimentu. Jejich zrak se zlepšil natolik, že znovu rozeznávají barvy, tvary a dokážou se lépe orientovat v prostoru. U zbývajících dvou se zlepšení ještě může (ale nemusí) projevit.

„Je to opravdu úžasná technologie," řekl magazínu NPR o editoru CRISPR doktor Mark Pennesi z Oregonské univerzity.  

Editor CRISPR byl už otestován jako nástroj pro léčbu srpkovité anémie i různých forem rakoviny. Při těchto experimentech se odebraly pacientům jejich vlastní buňky, poté se editovaly, rozmnožily a vrátily do těla. To v případě Leberovy vrozené amaurózy není možné, protože lékaři nedokážou bezpečně vyjmout a vložit sítnici do oka.

Skutečnost, že vědci ve snaze o léčbu oka provedli genovou terapii přímo uvnitř těla pacientů, nikoliv oklikou přes namnožení opravených buněk, je významným krokem kupředu v medicínském uplatnění technologie CRISPR.

Hvězdou nynější experimentální léčby je Carlene Knightová, které možnost lépe vidět znovu usnadnila život. Nejenže už nemá tolik modřin z narážení do předmětů, ale dokonce si na oslavu poprvé po dlouhé době obarvila vlasy na svou oblíbenou barvu – na zeleno. I tak jednoduchý úkon byl pro ni skutečně životní změnou.