Alzheimerova choroba je obávaná nemoc spojená se stárnutím a se ztrátou nervových buněk v mozku. Způsobuje pokles kognitivních funkcí, tedy myšlení, paměti i úsudku a stojí za více než polovinou případů demence.

Může milionům lidí ve světě a desítkám tisíc lidí v Česku, kteří chorobou trpí, pomoci nový lék schválený v Americe?

Razítko s podmínkou

Americký Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) tento týden schválil nový lék proti Alzheimerově chorobě, první po dlouhých dvaceti letech. Farmaceutická firma, která stojí za jeho vývojem, ho pokládá za převratný preparát.

Očekává se však, že schválení léku ve Spojených státech zrychlí snahy o jeho nasazení také v dalších zemích.

Nový lék Aduhelm je unikátní tím, že cílí na mechanismy, které nemoc způsobují, nesnaží se jen tlumit jeho příznaky. Lék, který byl vyvíjen pod názvem aducanumab, rozkládá beta amyloidní plak. Ten se hromadí v mozku lidí s Alzheimerem a zhoršuje jeho funkce.

Pokud by se podařilo plak eliminovat, mohlo by to napomoct přinejmenším zpomalení, v ideálním případě zvrácení choroby. Není však jasné, jak často „ideální případ“ nastává.

Americký regulátor proto schválil lék pouze „předběžně“. Jeho konečné chválení je podmíněno dalšími úspěšnými testy. V příštích několika letech tak bude Aduhelm nasazen u dalších pacientů, a tím by se měla potvrdit, či vyvrátit jeho účinnost.

Verdikt za miliardy dolarů

Někteří experti upozorňují na nedostatek důkazů, že by přípravek nemocným pomáhal a rozhodnutí regulačního orgánu kritizují. V dosavadních testech Aduhelm prokázal schopnost snižovat hladinu amyloidních plaků, ale neukázalo se dostatečně přesvědčivě, že by zlepšil kognitivní funkce. Odborníci ze společnosti Biogen však svému léku věří a namítají, že vzorek pacientů byl početně velmi omezený.

Předběžné schválení je udělováno léčivům, u kterých panuje přesvědčení, že pacientům můžou prospět, aniž by jim uškodily. Umožní ověřovat preparát na velkém počtu lidí.

Verdikt regulátora nepochybně prospěl Biogenu. Farmaceutická společnost investovala do vývoje léčiva dvě miliardy dolarů a donedávna vypadaly šance Aduhelmu mizivě.  

Jen na předběžném nasazení Biogen vydělá odhadem mezi deseti až dvanácti miliardami dolarů. Nebylo by ale správnější připomenout, že bez schválení bychom prodělali všichni?

Světlo na konci tunelu?

Komerční pobídka může v tom případě pozitivně zafungovat.  Do vývoje léčiv stařecké demence a příbuzných neurodegenerativních chorob dosud směřovaly menší sumy než na vývoj léků na jiné choroby. Úspěch Aduhelmu, alespoň ten komerční, může v této oblasti motivovat ostatní.

A pro pacienty s Alzheimerovou chorobou to může být povzbuzení. Nemají žádné účinné léky. A v takové situaci je vidina světla na konci tunelu vítaná.