Kořeny terapií kmenovými buňkami jsou velmi hluboké. První pokusy o injektování cizí tkáně při léčbě nemocí sahají až do 19. století. Tehdy šlo samozřejmě především o tkáně ze zvířecích buněk, které měly ke kompatibilitě s pacienty velmi daleko. Kmenové buňky - díky přeměně těchto buněk v kterékoliv jiné pacientovy - měly potenciálně vyřešit velkou škálu problémů. Přesto je dodnes jedinou široce užívanou terapií kmenovými buňkami "pouze" transplantace kostní dřeně, byť jsou postupně zaváděny i další terapie. Proč to trvá tak dlouho?

Odpovědí je jak složitý zisk kmenových buněk, i jejich změna na požadované buňky. Ačkoliv kmenové buňky nevznikají jenom z terminovaných embryí, jak se traduje, všechny další formy extrakce jsou složité a produkují malý počet kmenových buněk. Přeměna na je kýžený typ jiných buněk je pak složitá, a může mít za následek i takovou změnu, že imunitní systém nové buňky nepozná jako "své".

Zkrátka a dobře: zatím je to příliš komplikované, s mnoha neznámými a co ozkoušeno je, stojí příliš mnoho peněz.

Do třetice všeho dobrého?

Na buněčnou transdiferenciaci je proto nahlíženo na jako stále zajímavější alternativu ke kmenovým buňkám. Specifické běžné buňky, například kožní či krevní, se díky "genovému přeprogramování" pomocí aktivace specifických genů během transdiferenciace mohou změnit na jiný typ požadovaných buněk. V minulosti bylo prokázáno, že takto mohou vznikat neurony, svalové buňky, jaterní buňky i krvinky.

Výhodou je, že během metamorfózy dochází k menšímu počtu mezistupňů – to metodu zjednodušuje, zrychluje a potenciálně zlevňuje. Nevýhodou je, že mortalita během pokusné buněčné terapie na zvířatech využívající transdiferenciace není zrovna malá...

Metoda je však i proto momentálně stále velmi experimentální.

Podstatným stupněm vstříc budoucí aplikaci by mohla být metoda týmu Koji Tanabe ze Stanfordovy univerzity, kterému se podařilo transdiferenciace krevních buněk (konkrétně T-lymfocytů) do neuronů dosáhnout v jediném, relativně jednoduchém kroku! "Naše metoda umožňuje vytvoření dostatečného množství neuronů z definované, homogenní a snadno dostupné populace dárcovských buněk," shrnuje závěry studie sama.

Zatím jen pro výzkum

Výsledky Tanabeho práce jsou tedy velmi optimistické – jako obvykle se však objevilo hned několik rizikových "ale". Především platí, že cílem práce rozhodně nebylo vyvinout metodu pro běžnou lékařskou aplikaci. Namísto toho si studie kladla za cíl vyvinout lepší metodu produkce neuronů pro laboratorní zkoumání mozkových nemocí. Což se podařilo. Ačkoliv však buněčná transdiferenciace skrze jediný krok působí jako něco, z čeho by se mohla vyklubat praktická metoda, zatím tak blízko rozhodně nejsme.

Pokud se nápadu ovšem chytí farmaceutické společnosti, snad by se terapie využívající podobné přeměny mohly objevit do deseti let.

Některé z možných praktických problémů jsme již nakousli. Čínská studie z roku 2011, která dosáhla v transdiferenciaci průlomu, například implantovala přeprogramované buňky 12 myším s poškozenými játry. Terapii nakonec přežilo jen pět z nich – získané hepatocyty nebyly zkrátka plnohodnotně ekvivalentní původním buňkám. To jistě neznamená, že časem nelze dojít k lepším výsledkům. I tentokrát je ale třeba obrnit se trpělivostí.

Třetí obava pramení z přirozeného skeptismu: pokud se nepovedlo přijít s lékařskou revolucí kmenovým buňkám, proč by mělo transdiferenciaci? Odpovědí je, že cena technologií se snižuje právě skrze postupné pilování a variování. Je možné, že ani transdiferenciace buněk nedodá lidstvu zdroj "náhradních" buněk využitelných pro pomoc pacientům s Alzheimerovou či Parkinsonovou chorobou. Další možností například je, že kýžené buňky budou přeměňovány ještě levněji přímo v těle pacienta skrze genovou terapii.

Těžko se však k podobnému hypotetickému vynálezu dostaneme bez kráčení po významných mezistupních.

Studie Stanfordu vyšla v PNAS.