Vdechněte plány svého léku

Studie MIT pod vedením Ashi Patela totiž vyvinula aerosol obsahující formu mRNA, tedy RNA obsahující nějaký druh genetické informace, která funguje jako prostředník mezi DNA a proteiny. Nejde tedy o genetickou modifikaci. V tomto případě mRNA obsahuje instrukce k tomu, aby jím vystavené plicní buňky samy vytvořily léčivo uvnitř těla.

S nevelkou mírou nadsázky lze proces přirovnat k tomu, jako kdybyste snědli chemickou formulku, kterou by si vaše tělo přečetlo a začalo produkovat lék samo od sebe.

"Myslíme si, že schopnost doručit mRNA pomocí inhalace by umožnila léčit celou řadu plicních chorob," sdělil Daniel Anderson, jeden z výzkumníků pracující na objevu.

Postup pomáhá uvnitř plic, které jsou na přímé působení chemických látek obzvláště citlivé. mRNA je pro tento úkol vhodná i díky tomu, že ji tělo může snadno rozložit na další komponenty, ponechávajíc si jenom schopnost produkovat terapeutické proteiny samotné. Metoda by tak například mohla vést k nové formě léčby cystické fibrózy nebo rakoviny plic.

Na počátku cesty

Vdechnutelná mRNA by sama o sobě cestu do lidských plic nepřežila, potřebuje tak vlastní formu ochrany. Jako obal výzkumníci využili nanočástice navržené již pro starší studie podobného druhu. Mikrokuličky chránící mRNA mají podobu 150 nanometrů velkých částeček, které se sestávají z kombinace polymerů a mRNA. Směs je následně smíchána s vodou, načež ji ve formě aerosolu vdechne pacient.

Tím byli v případě aktuální práce pokusné myši – jako obvykle platí, že vynález má tedy značně daleko k praktické aplikaci z lidí. Myši však s inhalací aerosolu neměly žádné problémy. mRNA v jejich případě do těla doručila "pouze" proteiny mající za následek bioluminescenci. Tím bylo zajištěno, že metoda fungovala. Přímo látky pro léčbu cystické fibrózy nebo rakoviny aktuální práce neaplikovala - šlo jí jenom o otestování metody doručení.

Teprve navazující studie tak budou muset odhalit, zdali a jak lze pomocí inhalace skutečně léčit chronické plicní choroby.

Předběžné výsledky přesto dávají důvod k optimismu. Vědcům se podařilo potvrdit, že hladina proteinu postupem času klesá, jak jej tělo odbourává. To naznačuje možnost přerušení léčby v případě špatné reakce těla. Pokud bude naopak tělo na lék reagovat dobře, lze udržovat hladinu účinného proteinu na požadované úrovni opětovnou inhalací.

Léčba cystické fibrózy by tak jednou mohla vypadat podobně jako inhalace z "dýchátka" v případě astmatu.

Neméně podstatná je i vidina možné obecné aplikace léku. V ideálním případě by bylo možné nanočástice s mRNA produkovat ve velkém pro všechny typy pacientů. To by zjednodušilo aplikaci tohoto druhu terapie, a tak i zrychlilo její zavedení. Personalizované léky, o nichž se v případě genové terapie mluví nejčastěji, a které je třeba "upravovat" pro každého pacienta zvlášť, sice nabízejí obrovský příslib, pojí se s nimi však prozatím také mnohem vyšší cena léčby. Jak přesně však bude či nebude inhalovatelná mRNA fungovat při léčbě, nám budou muset napovědět až budoucí studie.

Informace o výzkumu zveřejnily stránky MIT.